Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 23/11 đã phê duyệt Hemgenix, một loại thuốc mới để chữa bệnh máu khó đông. Nhà sản xuất CSL Behring định giá 3,5 triệu USD cho mỗi lần điều trị, khiến Hemgenix trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới.

Hemgenix là liệu pháp gene áp dụng cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B, chứng rối loạn chảy máu di truyền. Khi đó, người bệnh không sản xuất được loại protein cần thiết để tạo cục máu đông. Khoảng 1 trong 40.000 người mắc bệnh, hầu hết là nam giới.

Phương pháp truyền thống yêu cầu truyền tĩnh mạch thường xuyên để duy trì đủ lượng yếu tố đông máu bị thiếu hụt, nhưng liệu pháp gene mới chỉ cần truyền một lần.

“Liệu pháp gene cho bệnh máu khó đông đã được triển khai trong hơn hai thập kỷ. Mặc dù có những tiến bộ nhưng quá trình phòng ngừa và điều trị các đợt chảy máu có thể ảnh hưởng xấu đến chất lượng cuộc sống của người bệnh”, Tiến sĩ Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA thông tin.

“Phê duyệt của FDA cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B”.

Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng, tổ chức chuyên phân tích giá trị của thuốc theo đơn và các sản phẩm y tế khác, đã xác nhận với CNN, Hemgenix hiện là loại thuốc đắt nhất thế giới.

Trong một phân tích cân nhắc lợi ích sức khỏe so với chi phí, Viện trên đề xuất mức giá hợp lý cho loại thuốc này từ 2,93 đến 2,96 triệu USD.

Theo phân tích của GoodRx, loại thuốc đắt nhất ở Mỹ trước đây là Zolgensma, được FDA phê duyệt năm 2019 để chữa bệnh teo cơ cột sống và có giá 2,1 triệu USD cho một đợt điều trị.

FDA đã phê duyệt Hemgenix dựa vào độ an toàn và hiệu quả được đánh giá trong hai nghiên cứu trên khoảng 60 nam giới trưởng thành. Tác dụng phụ phổ biến bao gồm men gan cao, nhức đầu, các triệu chứng giống cúm và phản ứng nhẹ liên quan đến truyền dịch.